То, що ж це таке? CRISPR — Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats або ж Короткі паліндромні повтори, регулярно розташовані групами - це прямі повтори та унікальні послідовності в ДНК бактерій і архей, що розділяють їх, які спільно з асоційованими генами (Cas, англ. CRISPR-associated genes) забезпечують захист клітини від чужорідних генетичних елементів (бактеріофагів, плазмід). Простіше кажучи, то такі ділянки в ДНК, позначені певним чином, які певною мірою виконують функцію імунітету бактерій. Згідно з публікацією в журналі Science 2007 року, експериментально було підтверджено захисну дію CRISPR/Cas: шляхом молекулярної генетики в CRISPR-касету бактерії вбудували вірусну ДНК-послідовність, таким чином зробивши її нечутливою до даного вірусу.
Яка нам від цього користь? Наприклад, існують різноманітні генетичні захворювання. По суті, це деякі зміни в генетичній інформації, такий собі одрук в генетичному коді. Але, щоб його знайти серед гігабайтів інформації, потрібна неймовірна кількість часу, а щоб виправити - надтонкий хірургічний інструмент. Cas9 є саме таким інструментом, окрім того, він же визначає і місце застосування. Ця технологія доволі успішно використовується в генній медицині для модифікації геному тварин в лабораторних умовах і вже є дані про подолання деяких хвороб у мишей.
Що ж до людей, то тут встановлені певні обмеження, але прогрес не стоїть на місці. Британське державне агентство HFEA (Human Fertilisation and Embryology Authority - управління з ембріології та штучного запліднення) дало дозвіл на проведення генетичних модифікацій людських ембріонів (варто зазначити, що Велика Британія таким чином стає першою з західних країн, що дозволить редагування генома ембріона людини, раніше подібні експерименти проводили в Китаї). Не зважаючи на те, що дозвіл виданий лише для дослідів і генно-модифіковані ембріони мають бути знищені протягом 14 днів після отримання, це все ж є важливим кроком вперед у використанні генного редагування людської ДНК.
Решту прикладів використання технології можна подивитися в інфографіці (взято з сайту https://biomolecula.ru)
